Giriş Randomize Kontrollü Çalışmalar (RKÇ), bir ilacın etkinliğini ve güvenliğini kanıtlamanın altın standardı olarak kabul edilir. Ancak RKÇ’ler, katı dahil etme/dışlama kriterleri nedeniyle genellikle idealize edilmiş bir hasta popülasyonunda gerçekleştirilir ve gerçek hayattaki hasta çeşitliliğini yansıtmayabilir. İşte bu noktada, “Gerçek Dünya Verileri” (Real-World Data – RWD) ve bu verilerin analiziyle elde edilen “Gerçek Dünya Kanıtları” (Real-World Evidence – RWE) devreye girer. Geleneksel olarak ilacın pazara çıktıktan sonraki performansını izlemek için kullanılan RWE, artık ilaç geliştirmenin erken aşamalarında da stratejik bir rol oynamaya başlamıştır.

 

RWD Kaynakları ve RWE’nin Rolü Gerçek Dünya Verileri, günlük klinik pratiğin bir parçası olarak toplanan çeşitli verileri kapsar. Bunlar arasında elektronik sağlık kayıtları (EHR), sigorta ve fatura verileri, hasta kayıt sistemleri (registry), mobil cihazlar ve giyilebilir sensörlerden gelen veriler bulunur. Bu ham verilerin anlamlı analizleri sonucunda elde edilen kanıtlar ise RWE’yi oluşturur.

 

Erken Faz Çalışmalarda RWE Kullanımı RWE’nin erken fazdaki en yenilikçi kullanımlarından biri, “harici kontrol kolu” oluşturmaktır. Özellikle nadir hastalıklarda veya bazı onkoloji endikasyonlarında, bir kontrol grubuna plasebo veya standart tedavi vermek etik veya pratik olmayabilir. Bu durumlarda, daha önce aynı hastalığı geçirmiş ve standart tedavi almış hastaların RWD’lerinden (örneğin, hastane kayıtlarından) bir “sentetik” veya “harici” kontrol kolu oluşturulabilir. Bu, araştırma kolundaki hastaların verileriyle karşılaştırılarak ilacın etkinliğine dair erken bir sinyal alınmasını sağlar.

Ayrıca RWE, çalışma tasarımını ve hasta seçimini optimize etmek için de güçlü bir araçtır. Milyonlarca hastanın elektronik sağlık kayıtlarını analiz ederek, bir hastalığın doğal seyrini, mevcut tedavi standartlarının gerçek dünyadaki başarı oranlarını ve belirli hasta alt gruplarını daha iyi anlayabiliriz. Bu bilgiler, Faz 2 çalışmaları için daha gerçekçi sonlanım noktaları belirlememize ve hangi hasta profilinin yeni tedaviye en çok yanıt verebileceğini öngörmemize yardımcı olur.

 

Zorluklar ve Dikkat Edilmesi Gerekenler RWE’nin gücüne rağmen, kullanımı dikkat gerektirir. RWD, doğası gereği dağınık, eksik veya standart dışı olabilir. Veri kalitesi, tutarlılığı ve analizdeki potansiyel yanlılıklar (bias) en büyük zorluklardır. Düzenleyici kurumlar (FDA, EMA, TİTCK), RWE’nin bir başvuru dosyasında kanıt olarak kullanılabilmesi için veri kaynağının güvenilirliği, analiz metodolojisinin şeffaflığı ve sonuçların sağlamlığı konusunda yüksek standartlar talep etmektedir.

Sonuç olarak, RWE, RKÇ’lerin yerini almak yerine onları tamamlayan güçlü bir araçtır. İlaç geliştirmenin erken aşamalarında stratejik olarak kullanıldığında, RWE daha akıllı çalışma tasarımları yapılmasına, süreçlerin hızlandırılmasına ve nihayetinde hastaların ihtiyaçlarını daha iyi karşılayan tedavilerin geliştirilmesine olanak tanır.